HXP056项目是一款口服治疗视网膜病变相关疾病的小分子药物, 拟治疗包括湿性年龄相关性黄斑变性（wAMD）、糖尿病性黄斑水肿（DME）以及视网膜静脉阻塞（RVO）等。该小分子药物从设计上克服既要穿透BRB使得药物能够到达眼底疾病部位，又要同时在系统暴露上优化实现患者用药安全性的这些业界周知的极大的技术挑战，有望成为全球首款的口服治疗上述眼底病的新药，是一款兼具技术颠覆性，及全球市场超强爆发力的原创创新药。目前已上市的针对视网膜病变的药物都采用玻璃体注射给药方式，不仅非常不方便，也存在感染及视网膜损伤风险，患者很难坚持长期用药。HXP056项目创新性地开发通过口服的方式来治疗视网膜病变疾病，解决临床未满足的巨大需求，让更多的患者实现在家口服治疗眼底相关疾病。
HXP056 临床前研究显示该小分子药物在小鼠和大鼠中，能够穿透血眼屏障(BRB)，在眼球分布高，半衰期长，而系统暴露快速代谢清除，无其他脏器蓄积，实现在眼球局部发挥疗效的同时降低系统暴露可能带来的安全性问题。在hVEGFA-转基因小鼠动物模型上，该小分子药物能显著抑制模型动物的眼底渗漏，并呈现量效关系，且对比阿柏西普也可以有明显优势，疗效突出！
图1：HXP056 在C57小鼠血液和眼球的PK暴露
- ●系统代谢快，半衰期短，无脏器蓄积，降低系统暴露带来的毒性
- ●眼球分布高，半衰期长，只在局部发挥疗效
图2：HXP056在BN大鼠眼底和其它组织的分布
BN大鼠单次经口灌胃10mg/kg HXP056，在大鼠体内可快速分布，给药后24小时：
●各脏器组织及血浆中HXP056浓度均低于定量下限
●视网膜-脉络膜+后巩膜中HXP056浓度仍有其峰浓度的~15%
图3：HXP056 在hVEGFA-转基因小鼠模型的药效作用
HXP056 在1、3、10 mpk剂量下均可显著抑制 hVEGFA-转基因小鼠模型动物的眼底渗漏！
